BioStock publicerade den 3 november 2020 en artikel om Toleranzia, som återges nedan i sin helhet.
Toleranzia förbereder för att ta sitt huvudprojekt TOL2 till kliniska studier och ser med tillförsikt fram emot vad dessa ska komma att visa. Det är dock inte bara bolaget som har ett högt förtroende för teknologin – innovationsmyndigheten Vinnova har vid flera tillfällen stöttat utvecklingen genom att skjuta till kapital. Inför den första studien i människa har även aktiemarknaden visat sin tilltro när höstens emission nådde en teckningsgrad på nästan 400 procent. Så vad gör Toleranzia till en så attraktiv investering?
Anledningen till den höga investeringsviljan i bolaget kan sannolikt knytas till det strategiskt fördelaktiga valet att fokusera på sällsynta autoimmuna sjukdomar, de fördelar som kommer med huvudprojektets ODD-status och att bolagets båda projekt riktas mot intressanta marknader. Det faktum att såväl TOL2 som TOL3 utvecklas inom områden som uppvisar stora medicinska behov, har en sjukdomsmodifierande profil och att det dessutom finns få andra projekt under utveckling inom dessa indikationer, skapar en fördelaktig konkurrenssituation om de väl når marknaden.
Den främsta fördelen med Toleranzias läkemedelskandidater, baserade på en unik egenutvecklad toleransteknologi, är att de verkar mot den underliggande sjukdomsorsaken istället för att enbart lindra symptomen vilket alla nuvarande behandlingsalternativ på marknaden gör. Bolagets behandlingar har därför potential att vara långtidsverkande, eller till och med botande.
TOL2 mot Myastenia Gravis
Bolagets huvudkandidat TOL2 utvecklas för behandling av den sällsynta autoimmuna sjukdomen Myastenia Gravis (MG), som uppstår när immunsystemet angriper och bryter ner receptorer i musklerna, vilket hindrar nervernas impulsöverföring och ger en allvarlig försämring av muskelfunktionen. Kandidaten har fått särläkemedelsstatus av såväl FDA i USA som EMA i Europa och bolaget är nu i färd med att skala upp produktionen inför den planerade fas I/II-studien.
Särläkemedelsstatusen, eller Orphan Drug Designation (ODD), är en attraktiv komponent för en läkemedelsutvecklare som Toleranzia då det till exempel innebär skattelättnader och vägledning från myndighetshåll när det gäller att navigera genom utvecklingsprocessen. Den kanske enskilt viktigaste fördelen är dock att bolaget vid marknadsgodkännande garanteras en marknadsexklusivitet på 7 år i USA och på 10 år i Europa, vilket gör att läkemedlet inte konkurrensutsätts på samma sätt under perioden, oavsett patentsituationen. Därutöver finns det också ofta möjlighet till en fördelaktig prissättning av orphan-läkemedel när de väl når marknaden.
Sammantaget medför ODD en väl utstakad väg mot marknaden, kantad med assistans från berörda myndigheter som säkerställer att processen effektiviseras och optimeras. Det skapar i sin tur ettväldefinierat business case inom en bransch som generellt är förknippad med stor osäkerhet, vilket inte minst uppskattas ur ett investerarperspektiv.
Goda resultat har adderat indikation
Efter goda effekt- och säkerhetsdata från det prekliniska programmet med TOL2 har en andra indikation lagts till Toleranzias pipeline. TOL3 heter projektet som nu ska ta sig an den autoimmuna sjukdomen ANCA (anti-neutrofil cytoplasma antikroppar) vaskulit. Vid ANCA vaskulit bildas antikroppar mot kroppsegna ämnen i en viss typ av vita blodkroppar, vilket leder till felaktig aktivering av dessa och ofta svår inflammation av blodkärl, med skador på livsviktiga organ såsom njurar och lungor som följd.
Extern validering av projekten
Bolagets projekt har i flera omgångar fått stöd genom innovationsbidrag från Vinnova och SweLife, tillskott som varit viktiga byggstenar för den prekliniska utvecklingen.
Förra året bidrog Swelife med 400 000 kronor som gick till att validera tillverkningsprocessen för TOL2 i industriell skala. I projektet fick man tillgång till den delvis statsfinansierade och toppmoderna testanläggningen på Testa Center i Uppsala för att validera tillverkningsprocessen och producera material för det viktiga formuleringsarbetet.
Testa Center är ett led i regeringens ambition att göra Sverige till en global ledare inom produktion, forskning och utveckling av biofarmaceutiska produkter. Att TOL2 tilldelades anslag för att kunna nyttja faciliteterna berodde på att myndigheten klassificerade projektet som vetenskapligt mycket intressant och med potential att få stor betydelse för en utsatt patientgrupp – ett viktigt erkännande för TOL2 och Toleranzia.
Valideringen av tillverkningsprocessen blev framgångsrik och sedan dess har bolaget ingått avtal med den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals gällande processutveckling och industriell tillverkning av TOL2 inför en klinisk fas I/II-studie.
Aktiemarknaden hakade på
I november 2019 genomfördes en nyemission som övertecknades och tillförde bolaget 18,6 Mkr. Detta efter att bolaget lyckats kommunicera marknadspotentialen för TOL2, som med sin ODD-status möter en marknad utan egentlig konkurrens från vare sig befintliga behandlingsalternativ eller kandidater under utveckling. Kapitaltillskottet säkerställer att Toleranzia fortsatt kan upprätthålla momentum i det pågående förberedelse- och utvecklingsarbetet.
I början av april i år beslöt sedan Swelife att återigen stödja bolagets utveckling. Den här gången med en dryg miljon kronor som gick till ett samarbete mellan Toleranzia och Uppsala Universitet. Samarbetet syftar till att identifiera och validera en MG-specifik biomarkör. Från myndighetshåll motiverades investeringen av att projektet skulle kunna underlätta utvecklingen av välbehövliga MG-terapier, där TOL2 ansågs ha god potential inom ett behandlingsområde som bevisligen har ett fortsatt stort medicinskt behov.
För Toleranzias del är projektet även en viktig del i förberedelserna inför kliniska tester med TOL2 då det kan leda till en effektiv metod för monitorering av sjukdomsförlopp och behandlingseffekt.
Extern finansiering och validering även av TOL3
Även TOL3-projektet har dragit till sig intresse. I slutet av mars meddelade bolaget att Vinnova valt att stötta projektet med 2 Mkr. Bidraget var en del av innovationsmyndighetens satsning på ”projekt som skall leda till produkter som är nya eller väsentligt bättre än vad som redan finns på marknaden och som har stor kommersiell potential.”
Anslaget ska finansiera framtagande av data i en djurmodell med målet att visa att behandling med TOL3 effektivt förbättrar framförallt de allvarliga skador på njurarna som ANCA orsakar. Bolagets förhoppning är att TOL3 kommer att förändra livet för patienter med ANCA vaskulit, vilka i nuläget enbart har tillgång till symtomlindrande och ofta ineffektiva behandlingar.
Ett positivt utfall skulle dessutom ge ytterligare en stark validering av Toleranzias toleransteknologi och därigenom skapa möjligheter att expandera bolagets pipeline till fler sällsynta autoimmuna indikationer inom kategorin autoimmuna orphan-sjukdomar.
Upprepad bekräftelse på att Toleranzia är på rätt väg
Men det är som sagt inte bara innovationsmyndigheter som valt att stödja utvecklingen av bolagets projekt. Ytterligare en tung bekräftelse kom från aktiemarknaden så sent som i september när bolaget genomförde en nyemission om 45,4 Mkr som blev kraftigt övertecknad med en teckningsgrad om 392 procent.
Genom denna senaste kapitalresning är finansieringsfrågan löst för slutförande av de återstående prekliniska stegen och de kvarvarande förberedelserna inför fas I/II-studien med TOL2. Efter avslutad studie ämnar bolagets sedan att hitta en global läkemedelspartner för att ta kandidaten genom de sista stegen i den kliniska utvecklingen och till marknaden.
Läkemedelsbolag har visat intresse
Det saknas inte potentiella friare. Redan för knappt ett år sedan kunde Toleranzias vd Charlotte Fribert bekräfta att ett flertal större läkemedelsbolag visat sitt intresse. Diskussioner fördes då dels om TOL2, men även om Toleranzia i sin helhet. Och det kanske inte är så konstigt. Som Charlotte själv beskriver situationen:
»Vi arbetar inom ett lukrativt marknadsfält med stora medicinska behov och våra hittillsvarande studier pekar på att vi kan komma att erbjuda revolutionerande behandlingar som kan bli livsavgörande för den aktuella patientgruppen.«
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
