Studieresultaten visade att:
- Veckovisa långtidsinjektioner av ILB® på 2 mg/kg tolererades väl och uppvisade minimala biverkningar och en acceptabel säkerhetsprofil hos samtliga 11 patienter som ingick i studien
- ALSFRS-R-score* och ALSAQ-40-score ** förändrades marginellt under den 48 veckor långa rapporteringsperioden, vilket kan indikera en långsammare sjukdomsprogression hos denna lilla kohort av ILB®-behandlade patienter
TikoMed är nu redo att gå vidare med planeringen av en fas IIb multi-center, effektstudie av ILB®.
Viken, 22 juli 2024: Det svenska läkemedelsutvecklingsföretaget TikoMed AB tillkännager idag publiceringen av peer-reviewed forskning i PLOS ONE som uppvisar ytterligare evidens till stöd för att deras lågmolekylära dextransulfatförening ILB® är säker och tolereras väl hos patienter med ALS. Elva patienter deltog i den prospektiva, enarmade, öppna, kliniska fas II-studien som genomfördes på Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannien, av University of Birminghams team för Drugs, Devices, Diagnostics and Biomarkers (D3B). Patienterna fick veckovisa injektioner med ILB® under upp till 48 veckor med en dos på 2 mg/kg, vilket är dubbelt så mycket som den dos som användes i TikoMeds tidigare publicerad kliniska säkerhetsstudien med kortare duration på samma patientkategori1.
Huvudprövaren för Birmingham-studien, Venkataramanan Srinivasan, MRCP, MRCP (Neurology) of the Queen Elizabeth Hospital kommenterar: “Denna studie visade den goda säkerhetsprofilen för långtidsbehandling med ILB® en gång per vecka hos patienter med ALS. Jag är mycket tacksam för det engagerade deltagandet från patienterna under särskilt svåra omständigheter relaterad till pandemin, som inträffade under försöksperioden.”
TikoMeds vetenskapliga rådgivare, professor Ann Logan, hedersprofessor i regenerativ medicin vid University of Warwick, säger: “Sammantaget visar den tidigare studien vid Sahlgrenska sjukhuset i Göteborg och den nyligen genomförda Birmingham-studien god säkerhet och tolerabilitet av ILB® hos patienter med ALS. Studien tyder vidare på en långvarig inbromsning av sjukdomsförloppet utöver de redan rapporterade snabba förbättringarna i biokemiska analyser och återstående motoriska funktioner. Med snabba funktionella förbättringar vid insatt behandling tillsammans med långsiktig stabilisering av sjukdomstillståndet skulle ILB® kunna bli ett unikt behandlingsalternativ för denna förödande sjukdom. Dessa uppmuntrande resultat ger en vink om ILB®s framtida potential som det första sjukdomsmodifierande läkemedlet för behandling av både familjär och sporadisk ALS, samtidigt som biverkningarna är minimala.”
“Studien utgör ytterligare en viktig milstolpe för bolaget, och jag är mycket imponerad och tacksam över att studieresultaten nu är publicerade i en peer-review tidskrift. Jag vill också rikta ett stort tack till alla inblandade team för deras extraordinära engagemang och ansträngning i arbetet med att hitta en behandling som kan förbättra livet för ALS-patienter.”, säger Lars Bruce, en av grundarna av TikoMed och ansvarig för ILB®-programmet.
*ALSFRS-R-poäng: En prediktor för överlevnadstid hos ALS-patienter
**ALSAQ-40: Ett sjukdomsspecifikt hälsorelaterat livskvalitetsinstrument för användning i studier av patienter med ALS eller andra motorneuronsjukdomar
Den kliniska prövningen:
EudraCT 2017-005065-47 och clinicaltrials.gov: NCT03705390.
Sponsor: Denna kliniska prövning genomfördes oberoende av akademiska forskare (VS, SPB) som ansvariga, via Drugs, Devices, Diagnostics and Biomarkers Team (D3B) vid Birminghams Cancer Research UK Clinical Trials Unit och sponsrades av University of Birmingham.
Finansiering: TikoMed AB tillhandahöll stöd i form av lönebidrag för vissa författare som en del av finansieringen av den kliniska prövningen, men hade ingen ytterligare roll, varken direkt eller indirekt, i utformningen av den kliniska prövningen, datainsamlingen, dataanalysen, beslutet om publicering eller i det förberedande arbetet med manuskriptet som genomfördes av medförfattarna.
Den publicerade artikeln: Srinivasan V, Homer V, Barton D, Clutterbuck-James A, Jenkins S, Potter C, Brock K, Logan A, Smith D, Bruce L, Nagy Z and Bach S.P (2024) A low molecular weight dextran sulphate, ILB®, for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS): An open-label, single-arm, single-centre, phase II trial. PLoS ONE 19(7): e0291285. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0291285
För mer information:
TikoMed, Christian Treschow, ordförande,
TikoMed, Lars Bruce, ansvarig för ILB®-programmet
Till redaktionen
Om TikoMed
TikoMed är ett svenskt, privat företag som grundades 2002 av familjen Bruce. Lars Bruce, som är ledare för ILB®-programmet, är entreprenör och uppfinnare med flera kommersiella uppfinningar inom mekanik, metallurgi och medicin. Uppfinnaren Lars Bruce kallar läkemedlet, som kallas ILB®, för upptäckten av den “felande länken” som kan orkestrera kroppens naturliga vävnadsreparationssignaler. ILB® är ett läkemedel som direkt riktar sig mot de dysreglerade, neurodegenerativa och neuroinflammatoriska processer som ligger till grund för många neuronala sjukdomar genom endogen aktivering av en unik repertoar av tillväxtfaktorer.
Om D3B
Samarbetorganisationen Drugs, Devices, Diagnostics and Biomarkers (D3B) etablerades i augusti 2016 för att ge support när det gäller planering och genomförande av högkvalitativ, translationell forskning i tidig fas inom Birmingham Health Partners (BHP). D3B är beläget i hjärtat av Birminghams Institute of Translational Medicine (ITM) med medlemmar i teamet från Birminghams Cancer Research UK Clinical Trials Unit (CRCTU). D3B skapades för att stödja utvecklingen av en forskningsportfölj som stod i samklang med regeringens strategi för UK Life Sciences med målet att detta syftar till att ge patienter tidig tillgång till nya behandlingar.
Publications:
- Logan A, Nagy Z, Barnes NM, Belli A, Di Pietro V, Tavazzi B, Lazzarino G, Lazzarino G, Bruce L, Persson LI. (2022) A phase II open label clinical study of the safety, tolerability and efficacy of ILB® for Amyotrophic Lateral Sclerosis. PLoS One 17(5):e0267183. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0267183 PMID: 35613082; PMCID: PMC9132272.